Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії
Джерело: ВВС
Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.
Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.
Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.
Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.
У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.
Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.
Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.
Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.
- Нове масштабне дослідження вказує на можливий зв’язок між гестаційним діабетом та довгостроковим впливом на мозок як у матерів, так і у їхніх дітей. Огляд, який об’єднав дані з 48 досліджень за майже 50 років, свідчить, що діабет під час вагітності може мати наслідки, які виходять далеко за межі пологів, впливаючи на пам’ять, навчання та психічне здоров’я.
На борту літака Flydubai, який подав сигнал про викрадення під час рейсу з Дубая до Тель-Авіва, перебувала група пілотів, які летіли як цивільні пасажири. Саме вони допомогли посадити літак після того, як другий пілот, громадянин Оману, напав на капітана.
OpenAI представила нову систему ШІ-агентів Dots, однак назва майже одразу спричинила плутанину в мережі. Вона збігається з назвами інших компаній, а домен dot.com веде на сторінку завантаження Grok Bot від компанії SpaceXAI.
McDonald’s повідомив про тимчасове скорочення меню в усіх ресторанах в Україні. Причиною стало пошкодження складу логістичного партнера внаслідок нещодавньої російської дронової атаки.
Марсохід NASA Curiosity відзначив 5000-й марсіанський день на Червоній планеті, зробивши панораму навколишнього ландшафту. Знімки показують сам марсохід, його сліди та територію навколо гори Шарп і кратера Гейла.
Тумба під умивальник — практичний та функціональний елемент ванної кімнати. Такі меблі допомагають приховати сантехнічні комунікації та використовуються для зберігання побутової хімії, рушників чи інших речей. Проте це зовсім не означає, що можна купити тумбу під умивальник будь-якого розміру чи стилю. При її виборі вкрай важливо враховувати особливості приміщення.