Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії
Джерело: ВВС
Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.
Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.
Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.
Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.
У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.
Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.
Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.
Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.
- Нове масштабне дослідження вказує на можливий зв’язок між гестаційним діабетом та довгостроковим впливом на мозок як у матерів, так і у їхніх дітей. Огляд, який об’єднав дані з 48 досліджень за майже 50 років, свідчить, що діабет під час вагітності може мати наслідки, які виходять далеко за межі пологів, впливаючи на пам’ять, навчання та психічне здоров’я.
Нова революційна технологія може змінити наше сприйняття світу: вчені розробили спеціальні контактні лінзи, які перетворюють ближнє інфрачервоне світло – те, що зазвичай невидиме для людського ока – на видиме.
Американська співачка барбадоського походження Ріанна (Rihanna) поділилася радісною новиною з фанатами: у неї народилася донька. Це перша дівчинка в родині, адже раніше в пари Ріанни та репера A$AP Rocky були двоє синів.
Близько 50% автозаправних станцій в анексованих Криму та Севастополі припинили продаж бензину через проблеми з постачанням пального. Про це повідомляє “Коммерсант” із посиланням на дані аналітичної компаніїО”МТ-Консалт”, яка провела моніторинг понад 17 тисяч російських АЗС.
Президент Франції Емманюель Макрон заявив, що будь-яка спроба Ізраїлю анексувати частини Західного берега “стане червоною лінією” для США і призведе до руйнування Авраамських угод. За його словами, таку запевняючу обіцянку він отримав від президента США Дональда Трампа під час їхньої зустрічі в Нью-Йорку.
Українські сили завдали чергового удару по нафтопереробному заводу в Росії, повідомив місцевий чиновник. Радій Хабіров, глава Республіки Башкортостан, написав у Telegram, що об’єктом атаки став завод “Нафтохім Салават”. Це не перший такий інцидент – нафтопереробні підприємства та інші об’єкти нафтової інфраструктури регулярно стають мішенями. Чому Україна обирає саме цю тактику?