Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії
Джерело: ВВС
Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.
Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.
Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.
Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.
У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.
Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.
Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.
Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.
- Нове масштабне дослідження вказує на можливий зв’язок між гестаційним діабетом та довгостроковим впливом на мозок як у матерів, так і у їхніх дітей. Огляд, який об’єднав дані з 48 досліджень за майже 50 років, свідчить, що діабет під час вагітності може мати наслідки, які виходять далеко за межі пологів, впливаючи на пам’ять, навчання та психічне здоров’я.
Під час офіційного візиту до Китаю Кір Стармер підкреслив необхідність тіснішого союзу з європейськими країнами у безпековій сфері. Лондон розглядає можливість участі у нових ініціативах ЄС, попри розбіжності у фінансових питаннях після Brexit.
Під час виступу в елітному клубі Alfalfa Дональд Трамп знову порушив питання розширення американських кордонів. Як повідомляє The Washington Post, президент жартував про те, що Канада має стати наступним штатом США, а Гренландія об’єктом великої торгівельної угоди.
Міністерство внутрішніх справ Сирії заявило про викриття мережі бойовиків, які здійснювали ракетні обстріли Дамаска протягом останніх місяців. Під час обшуків у затриманих вилучили безпілотники, призначені для подальших атак на військову інфраструктуру.
Глава РФ Володимир Путін постає перед обмеженим часом для укладання мирної угоди в Україні, оскільки Кремль намагається скоротити бюджетний розрив для фінансування війни.
Після десяти днів перебування у техаському ізоляторі маленький Ліам знову опинився у рідному місті під опікою конгресмена Хоакіна Кастро. Історія дитини в кролячій шапці, яку силоміць забрали біля під’їзду, стала поштовхом до масштабних міграційних дебатів.