Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії
Джерело: ВВС
Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.
Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.
Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.
Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.
У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.
Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.
Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.
Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.
- Нове масштабне дослідження вказує на можливий зв’язок між гестаційним діабетом та довгостроковим впливом на мозок як у матерів, так і у їхніх дітей. Огляд, який об’єднав дані з 48 досліджень за майже 50 років, свідчить, що діабет під час вагітності може мати наслідки, які виходять далеко за межі пологів, впливаючи на пам’ять, навчання та психічне здоров’я.
Судна, які проходитимуть через Ормузьку протоку, не сплачуватимуть транзитних або сервісних зборів протягом поточного 60-денного періоду. Про це заявив міністр закордонних справ Пакистану Ісхак Дар на тлі переговорів між США та Іраном.
У Бразилії розслідують зникнення камери, яку 21-річна Марія Едуарда Родрігес де Фрейтас мала на собі під час смертельного банджі-стрибка. Поліція вважає, що обладнання могло містити важливі докази у справі.
Президент Болівії Родріго Пас оголосив надзвичайний стан після кількох тижнів протестів і дорожніх блокад. Влада заявляє, що цей крок має відновити рух країною та подолати дефіцит пального й базових товарів.
Президент США Дональд Трамп заявив, що прем’єр-міністр Великої Британії Кір Стармер залишить свою посаду. Причинами він назвав політику британського уряду щодо міграції та енергетики.
Віцепрезидент США Джей Ді Венс провів перші переговори з іранською стороною після підписання меморандуму про завершення війни на Близькому Сході. Однак зустріч у Швейцарії затьмарили заяви Тегерана про повторне закриття Ормузької протоки та відмову переходити до ядерних питань.