Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії
Джерело: ВВС
Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.
Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.
Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.
Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.
У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.
Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.
Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.
Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.
- Нове масштабне дослідження вказує на можливий зв’язок між гестаційним діабетом та довгостроковим впливом на мозок як у матерів, так і у їхніх дітей. Огляд, який об’єднав дані з 48 досліджень за майже 50 років, свідчить, що діабет під час вагітності може мати наслідки, які виходять далеко за межі пологів, впливаючи на пам’ять, навчання та психічне здоров’я.
Республіканці в Сенаті США не можуть дійти згоди щодо фонду Дональда Трампа на $1,8 млрд, який має компенсувати тим, кого президент називає жертвами політичного використання державних інституцій. Частина партії вимагає письмових гарантій і контролю Конгресу.
Ірина Білик повідомила, що стала хрещеною мамою сина Аліни Гросу. Співачка назвала цю подію особливою, адже багато років вони жартували, що Білик є “хрещеною мамою” Аліни в українському шоу-бізнесі.
Американські військові завдали удару по судну в східній частині Тихого океану, заявивши, що воно рухалося маршрутом наркотрафіку. Унаслідок атаки загинули троє осіб.
Уряд Італії хоче змінити міжнародну назву одиниці електричного потенціалу з “volt” на “volta”. У Римі пояснюють це бажанням ушанувати італійського вченого Алессандро Вольту.
Українська легкоатлектка Ярослава Магучіх виграла третій етап Діамантової ліги-2026 у Рабаті. Українка завершила змагання з результатом 1,97 м. Ще одна українська спортсменка, Юлія Левченко, посіла четверте місце.