Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії
Джерело: ВВС
Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.
Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.
Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.
Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.
У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.
Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.
Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.
Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.
- Нове масштабне дослідження вказує на можливий зв’язок між гестаційним діабетом та довгостроковим впливом на мозок як у матерів, так і у їхніх дітей. Огляд, який об’єднав дані з 48 досліджень за майже 50 років, свідчить, що діабет під час вагітності може мати наслідки, які виходять далеко за межі пологів, впливаючи на пам’ять, навчання та психічне здоров’я.
У США заарештували 35-річну мешканку Олбані Джессіку Боуї, яку звинувачують у підготовці вибуху в будівлі Капітолію штату Нью-Йорк. За версією слідства, вона хотіла вбити посадовців, максимально пошкодити будівлю, а потім утекти до Сирії.
США запровадили нові санкції проти ліванської “Хезболли” та десяти осіб, яких Вашингтон звинувачує у фінансуванні й переміщенні коштів для угруповання. Мінфін США також повторно визначив “Хезболлу” як структуру, що діє в інтересах іранського Корпусу вартових ісламської революції.
Марк Цукерберг і його дружина Прісцилла Чан придбали замок Strancally у графстві Вотерфорд разом із маєтком площею 178 гектарів. Резиденцію вони планують використовувати під час поїздок до Ірландії, де розташована міжнародна штаб-квартира Meta.
Київ, за даними Саймона Шустера, розглядав план, який мав ускладнити або зупинити міжнародні рейси до Москви за допомогою хвиль автономних безпілотників. Зеленський нібито побоювався, що удар по цивільному літаку може мати катастрофічні наслідки.
Міська рада Дніпра офіційно закріпила 1526 рік як дату заснування міста. Відповідні зміни внесли до Статуту громади на підставі історичних та археологічних досліджень.