Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії

Джерело: ВВС

Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.

Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.

Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.

Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.

У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.

Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.

Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.

Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.

Улітку 2026 року внаслідок російських ударів по українських видавництвах було знищено 13 млн книжок. У 2027 році в межах ініціативи «Тисячовесна» планують запровадити окремий напрям підтримки книговидавництва.

Росія відновлює постачання дизельного пального до Туреччини та Бразилії після скасування власної експортної заборони та тимчасового призупинення санкцій США.

Російські війська протягом дня 20 жовтня атакують Київ безпілотниками. Зафіксовано влучання у складську будівлю в Деснянському районі та на територію гаражного кооперативу у Святошинському. Внаслідок атаки одна людина загинула, ще 21 постраждала.

Віцепрезидентка Європейського парламенту Піна Пічерно оголосила голодування, щоб привернути увагу міжнародної спільноти до гуманітарної ситуації в окупованих Олешках на Херсонщині.

Президент США Дональд Трамп заявив, що Володимиру Зеленському та Володимиру Путіну необов’язково зустрічатися особисто, щоб домовитися про завершення війни. Він закликав Україну прагнути угоди з Росією та попередив про можливе погіршення ситуації.