Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії
Джерело: ВВС
Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.
Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.
Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.
Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.
У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.
Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.
Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.
Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.
- Нове масштабне дослідження вказує на можливий зв’язок між гестаційним діабетом та довгостроковим впливом на мозок як у матерів, так і у їхніх дітей. Огляд, який об’єднав дані з 48 досліджень за майже 50 років, свідчить, що діабет під час вагітності може мати наслідки, які виходять далеко за межі пологів, впливаючи на пам’ять, навчання та психічне здоров’я.
Загалом упродовж доби окупанти завдали 989 ударів по 53 населених пунктах Запорізької області. Одна людина загинула, ще троє – дістали поранення.
10 вересня в Україні та світі відзначають Всесвітній день запобігання самогубствам, День визволення Куп’янська та Ізюма від окупантів та Міжнародний день гінекологічного здоров’я. За церковним календарем вшановують пам’ять мучениць Минодору, Митродору і Німфодору.
У федеральному суді Брукліна стартував процес проти Huawei, яку прокуратура США звинувачує у багаторічній схемі крадіжки технологій, порушенні санкцій та рекеті. Захист компанії наполягає, що йдеться про звичайну конкуренцію, а не злочинну змову.
Уганда відмовилася від участі в “Іграх нескорених”, заявивши, що не хоче бути сприйнята як сторона, яка виступає проти короля Чарльза III. Рішення оголосив головнокомандувач угандійської армії Мугоозі Каїнеругаба, який окремо розкритикував “нісенітницю Гаррі та Меган”.
США планують виділити Еквадору ще 45 мільйонів доларів на боротьбу з наркотрафіком і передати нові патрульні судна. Про це заявив держсекретар Марко Рубіо після зустрічі з президентом Даніелем Нобоа.