Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії

Джерело: ВВС

Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.

Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.

Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.

Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.

У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.

Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.

Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.

Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.

Тумба під умивальник — практичний та функціональний елемент ванної кімнати. Такі меблі допомагають приховати сантехнічні комунікації та використовуються для зберігання побутової хімії, рушників чи інших речей. Проте це зовсім не означає, що можна купити тумбу під умивальник будь-якого розміру чи стилю. При її виборі вкрай важливо враховувати особливості приміщення. 

У 2025 році світові океани поглинули рекордні 23 зетаджоулі тепла. Це майже у 40 разів більше за всю енергію, яку людство використало за той самий рік, йдеться у звіті Copernicus.

Пасажирський літак Flydubai, який летів із Дубая до Тель-Авіва, екстрено приземлився в Саудівській Аравії після інциденту на борту. За словами високопоставленого ізраїльського чиновника, є ознаки того, що один із пілотів намагався збити літак.

29 вересня та в ніч на 30 вересня підрозділи Сил оборони України уразили низку важливих військових об’єктів російських окупантів.

Військова контррозвідка Служби безпеки за сприяння Головнокомандувача Збройних Сил України та Командувача Сил безпілотних систем затримала ще одного агента ФСБ на Донеччині.