Експериментальна генна терапія відновила імунітет у дітей з вродженим імунодефіцитом
Джерело: Medical Xpress
Експериментальна генна терапія успішно відновила імунну функцію у всіх дев’яти дітей, які лікувалися від рідкісного та небезпечного для життя імунного розладу, що називається важкий дефіцит адгезії лейкоцитів-I, або LAD-I.
LAD-I – це генетичне захворювання, на яке страждає приблизно один з мільйона людей у світі. Він спричинений мутаціями в гені, який виробляє CD18 – білок, що дозволяє білим кров’яним клітинам переміщатися з кровотоку до вогнищ інфекції.
За відсутності цього критично важливого білка люди з важкою формою LAD-I залишаються вразливими до небезпечних, рецидивуючих бактеріальних та грибкових інфекцій. Без лікування виживання після дитячого віку є рідкісним явищем.
У дослідженні, яке тривало 2 роки, взяли участь 9 пацієнтів віком від 5 місяців до 9 років, які отримували терапію в трьох клінічних центрах. Усі дев’ять дітей добре реагували на лікування і нині живуть без симптомів захворювання. Їхні шкірні ураження та сильно запалені ясна, характерні ознаки LAD-I, зникли, і вони здатні боротися з інфекціями так само як і їхні однолітки зі здоровою імунною системою.
Як працює лікування
Досі єдиним методом лікування LAD-I була трансплантація кісткового мозку від донора стовбурових клітин. Однак, після трансплантації можуть виникати небезпечні для життя побічні ефекти. Наприклад, донорські клітини можуть почати атакувати організм реципієнта.
Експериментальна терапія, розроблена компанією Rocket Pharmaceuticals, Inc., генетично коригує стовбурові клітини крові пацієнтів. Тобто, пацієнти стають “донорами” для себе ж, завдяки чому потенційно усуваються багато з відомих нині ризиків.
Спочатку стовбурові клітини крові пацієнта збирають, а потім змінюють за допомогою лентивірусного вектора — модифікованого вірусу, призначеного для безпечної доставки генетичного матеріалу в клітини. Вектор переносить функціональну копію ураженого гена, що кодує CD18, у стовбурові клітини крові пацієнта, які потім вводяться назад пацієнту для виробництва здорових імунних клітин.
Вчені повідомляють, що всі пацієнти після терапії мали достатній рівень білка CD18, нормалізували кількість білих кров’яних тілець і мали значно менше важких інфекцій, що потребували госпіталізації. Крім того, не спостерігалось жодних серйозних побічних ефектів.
- Вчені представили результати дослідження нової стратегії лікування діабету другого типу, яка може значно зменшити або й зовсім усунути потребу в інсулінотерапії.
- Управління з продовольства і медикаментів США (FDA) дозволило використовувати ескетаміновий назальний спрей під назвою “Spravato” для самостійного лікування депресивного та посттравматичного розладів.
- Британський професор Пол Воркман здійснив масштабний прорив у лікуванні раку кісток, відомого як хордома.
Президент США Дональд Трамп офіційно оголосив про введення 25-відсоткового мита на будь-яку продукцію країн, що продовжують бізнес з Іраном. Це радикальне рішення покликане ізолювати іранську економіку та змусити міжнародних партнерів обирати між Тегераном та Вашингтоном.
Популярний шеф-кухар та популяризатор української культури Євген Клопотенко розкрив деталі своєї пропозиції руки та серця. Він пояснив, чому вирішив вставити обручку саме в хліб, вбачаючи у цьому не дивацтво, а повернення до глибинних національних коренів.
Ольга Сумська звернулася до своїх підписників із закликом не залишатися байдужими до долі пернатих у період критичних морозів. Акторка нагадала, що взимку птахи стають повністю залежними від допомоги людей, та закликала підгодовувати їх лише безпечними продуктами.
Конгресмен Ренді Файн офіційно вніс на розгляд законопроєкт, який дозволяє США анексувати Гренландію. Документ спрямований на захист стратегічних інтересів Америки в Арктиці та протидію зростаючому впливу Росії та Китаю в цьому регіоні.
Поліція Дніпра затримала 48-річного чоловіка, який під час побутової сварки взяв у заручники матір та погрожував їй розправою. Як з’ясувалося згодом, затриманий самовільно залишив місце несення військової служби та мав при собі небезпечні предмети.