Експериментальна генна терапія відновила імунітет у дітей з вродженим імунодефіцитом
Джерело: Medical Xpress
Експериментальна генна терапія успішно відновила імунну функцію у всіх дев’яти дітей, які лікувалися від рідкісного та небезпечного для життя імунного розладу, що називається важкий дефіцит адгезії лейкоцитів-I, або LAD-I.
LAD-I – це генетичне захворювання, на яке страждає приблизно один з мільйона людей у світі. Він спричинений мутаціями в гені, який виробляє CD18 – білок, що дозволяє білим кров’яним клітинам переміщатися з кровотоку до вогнищ інфекції.
За відсутності цього критично важливого білка люди з важкою формою LAD-I залишаються вразливими до небезпечних, рецидивуючих бактеріальних та грибкових інфекцій. Без лікування виживання після дитячого віку є рідкісним явищем.
У дослідженні, яке тривало 2 роки, взяли участь 9 пацієнтів віком від 5 місяців до 9 років, які отримували терапію в трьох клінічних центрах. Усі дев’ять дітей добре реагували на лікування і нині живуть без симптомів захворювання. Їхні шкірні ураження та сильно запалені ясна, характерні ознаки LAD-I, зникли, і вони здатні боротися з інфекціями так само як і їхні однолітки зі здоровою імунною системою.
Як працює лікування
Досі єдиним методом лікування LAD-I була трансплантація кісткового мозку від донора стовбурових клітин. Однак, після трансплантації можуть виникати небезпечні для життя побічні ефекти. Наприклад, донорські клітини можуть почати атакувати організм реципієнта.
Експериментальна терапія, розроблена компанією Rocket Pharmaceuticals, Inc., генетично коригує стовбурові клітини крові пацієнтів. Тобто, пацієнти стають “донорами” для себе ж, завдяки чому потенційно усуваються багато з відомих нині ризиків.
Спочатку стовбурові клітини крові пацієнта збирають, а потім змінюють за допомогою лентивірусного вектора — модифікованого вірусу, призначеного для безпечної доставки генетичного матеріалу в клітини. Вектор переносить функціональну копію ураженого гена, що кодує CD18, у стовбурові клітини крові пацієнта, які потім вводяться назад пацієнту для виробництва здорових імунних клітин.
Вчені повідомляють, що всі пацієнти після терапії мали достатній рівень білка CD18, нормалізували кількість білих кров’яних тілець і мали значно менше важких інфекцій, що потребували госпіталізації. Крім того, не спостерігалось жодних серйозних побічних ефектів.
- Вчені представили результати дослідження нової стратегії лікування діабету другого типу, яка може значно зменшити або й зовсім усунути потребу в інсулінотерапії.
- Управління з продовольства і медикаментів США (FDA) дозволило використовувати ескетаміновий назальний спрей під назвою “Spravato” для самостійного лікування депресивного та посттравматичного розладів.
- Британський професор Пол Воркман здійснив масштабний прорив у лікуванні раку кісток, відомого як хордома.
Прем’єр-міністр Індії Нарендра Моді та президент США Дональд Трамп можуть зустрітися наступного тижня на саміті лідерів “Групи семи” у Франції. Це будуть їхні перші очні переговори після серйозного дипломатичного розколу, що стався рік тому через позицію Вашингтона щодо Пакистану.
Саудівська Аравія та Туреччина планують створити залізничне сполучення, яке може бути завершене протягом трьох років. Маршрут має пройти через Йорданію та Сирію, а в перспективі — стати частиною ширшого коридору до Європи.
Куйбишевський нафтопереробний завод “Роснєфті” зупинив переробку нафти після атаки безпілотників у Самарській області. За даними Reuters, удар пошкодив обладнання та спричинив пожежі на підприємстві.
Раніше Букви розповідали про 9-річного Івана, який понад три місяці відмовлявся стригтися, чекаючи на повернення батька з фронту. Ця історія отримала довгоочікуване й щасливе продовження: мама хлопчика, Любов Лебедик, поділилася з нашою редакцією фото, на яких син та батько нарешті разом у перукарні.
П’ять українських сіл і селищ представлять країну в міжнародній ініціативі UN Tourism The Best Tourism Villages 2026. До списку увійшли громади з Полтавської, Івано-Франківської та Хмельницької областей, які розвивають туризм на основі місцевої культури, історії та природної спадщини.