Нова генна терапія знизила холестерин на 62% після однієї процедури: ефект триває понад рік
Джерело: NYT
Експериментальна генна терапія, яка редагує ДНК для зниження рівня холестерину, показала обнадійливі результати під час ранньої стадії клінічних випробувань. Після однієї інфузії рівень “поганого” холестерину в учасників знизився до 62%, а ефект у частини пацієнтів зберігається вже щонайменше 18 місяців.
Результати дослідження опублікували в журналі New England Journal of Medicine. Вони ґрунтуються на проміжному аналізі даних 35 учасників клінічного випробування. Загалом у дослідженні планують залучити до 85 пацієнтів, а наступний етап охопить ще 200 осіб.
Усі учасники мають або спадково підвищений рівень холестерину ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ), або серцево-судинні захворювання.
За даними дослідників, одна інфузія найвищої дози препарату знизила рівень ЛПНЩ-холестерину до 62%. У пацієнтів, які отримали лікування 18 місяців тому, цей ефект зберігається досі.
Під час випробувань пацієнти отримували інфузію з молекулярною системою редагування генів, яка доставляється до печінки за допомогою жирових наночастинок.
Після потрапляння до клітин печінки система знаходить ген PCSK9 і вносить у нього мінімальну зміну – замінює одну літеру генетичного коду на іншу.
У результаті ген PCSK9 вимикається і перестає виробляти відповідний білок. Без нього печінка починає активніше виводити ЛПНЩ-холестерин із крові, що допомагає підтримувати його нижчий рівень.
Дослідження очолив кардіолог і генеральний директор компанії Verve Therapeutics Секар Катіресан. За його словами, інтерес до цієї теми має для нього особисте значення.
Його бабуся, батько, дядько та брат перенесли серцеві напади. Брат Катіресана помер від раптової зупинки серця у 42 роки після пробіжки.
Сьогодні генна терапія рідкісних захворювань може коштувати мільйони доларів, однак у компанії Eli Lilly, до складу якої входить Verve Therapeutics, заявляють, що в разі схвалення нового лікування воно не повинно стати настільки дорогим.
“Ми не ставимо собі такої мети. Ми прагнемо створити препарат, який одного дня може стати частиною звичайної первинної медичної допомоги”, – повідомили в організації.
Нині високий рівень холестерину зазвичай контролюють за допомогою статинів або ін’єкційних препаратів, які блокують білок PCSK9. Проте значна частина пацієнтів припиняє лікування протягом року після його початку.
За оцінками дослідників, це роблять від третини до половини пацієнтів, зокрема люди, які вже перенесли серцевий напад.
45-річна Крісті Фолкнер із Коннектикуту, яка пережила серцевий напад у 42 роки, розповіла, що їй психологічно складно змиритися з необхідністю щоденного прийому ліків.
“Є певне внутрішнє заперечення, ніби я не можу приймати ці ліки щодня до кінця життя. Я розумію, наскільки це важливо, і мені соромно”, – зізналася жінка.
Ще однією учасницею дослідження стала 64-річна Еліс Томас із Північної Кароліни. Жінка перенесла два інсульти та не могла приймати статини через побічні ефекти. Її страхова компанія також не погодилася оплачувати ін’єкційні препарати для зниження холестерину.
Кілька місяців тому рівень ЛПНЩ-холестерину в неї становив 190 мг/дл, що вважається небезпечним показником.
“У мене не було нічого. Потім я дізналася про це дослідження”, – сказала Томас.
Інфузію вона отримала 30 березня. Через два тижні її рівень холестерину знизився до 50 мг/дл.
Американського співака Кріса Брауна визнали відповідальним у справі про напад його собаки на економку Марію Авілу. Суд присяжних у Лос-Анджелесі присудив їй $12,9 млн компенсації.
1 липня Генеральний штаб ЗСУ підтвердив ураження Центру космічного зв’язку Збройних сил РФ у Московській області.
Стартувала програма уряду, за якою ветерани та ветеранки, які повністю або частково втратили зір під час захисту України, можуть отримати до 95 000 грн одноразової цільової допомоги.
Китайський BYD готовий повернути титул світового лідера з продажу електричних автомобілів, відібравши його у Tesla, оскільки автовиробник стрімко нарощує постачання за кордон.
Amazon повідомила про нове зростання викидів вуглецю у 2025 році. За рік компанія викинула близько 81 млн метричних тонн CO₂-еквівалента – на 16% більше, ніж у 2024 році. Про це йдеться у щорічному звіті Amazon зі сталого розвитку.