Нова генна терапія знизила холестерин на 62% після однієї процедури: ефект триває понад рік
Джерело: NYT
Експериментальна генна терапія, яка редагує ДНК для зниження рівня холестерину, показала обнадійливі результати під час ранньої стадії клінічних випробувань. Після однієї інфузії рівень “поганого” холестерину в учасників знизився до 62%, а ефект у частини пацієнтів зберігається вже щонайменше 18 місяців.
Результати дослідження опублікували в журналі New England Journal of Medicine. Вони ґрунтуються на проміжному аналізі даних 35 учасників клінічного випробування. Загалом у дослідженні планують залучити до 85 пацієнтів, а наступний етап охопить ще 200 осіб.
Усі учасники мають або спадково підвищений рівень холестерину ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ), або серцево-судинні захворювання.
За даними дослідників, одна інфузія найвищої дози препарату знизила рівень ЛПНЩ-холестерину до 62%. У пацієнтів, які отримали лікування 18 місяців тому, цей ефект зберігається досі.
Під час випробувань пацієнти отримували інфузію з молекулярною системою редагування генів, яка доставляється до печінки за допомогою жирових наночастинок.
Після потрапляння до клітин печінки система знаходить ген PCSK9 і вносить у нього мінімальну зміну – замінює одну літеру генетичного коду на іншу.
У результаті ген PCSK9 вимикається і перестає виробляти відповідний білок. Без нього печінка починає активніше виводити ЛПНЩ-холестерин із крові, що допомагає підтримувати його нижчий рівень.
Дослідження очолив кардіолог і генеральний директор компанії Verve Therapeutics Секар Катіресан. За його словами, інтерес до цієї теми має для нього особисте значення.
Його бабуся, батько, дядько та брат перенесли серцеві напади. Брат Катіресана помер від раптової зупинки серця у 42 роки після пробіжки.
Сьогодні генна терапія рідкісних захворювань може коштувати мільйони доларів, однак у компанії Eli Lilly, до складу якої входить Verve Therapeutics, заявляють, що в разі схвалення нового лікування воно не повинно стати настільки дорогим.
“Ми не ставимо собі такої мети. Ми прагнемо створити препарат, який одного дня може стати частиною звичайної первинної медичної допомоги”, – повідомили в організації.
Нині високий рівень холестерину зазвичай контролюють за допомогою статинів або ін’єкційних препаратів, які блокують білок PCSK9. Проте значна частина пацієнтів припиняє лікування протягом року після його початку.
За оцінками дослідників, це роблять від третини до половини пацієнтів, зокрема люди, які вже перенесли серцевий напад.
45-річна Крісті Фолкнер із Коннектикуту, яка пережила серцевий напад у 42 роки, розповіла, що їй психологічно складно змиритися з необхідністю щоденного прийому ліків.
“Є певне внутрішнє заперечення, ніби я не можу приймати ці ліки щодня до кінця життя. Я розумію, наскільки це важливо, і мені соромно”, – зізналася жінка.
Ще однією учасницею дослідження стала 64-річна Еліс Томас із Північної Кароліни. Жінка перенесла два інсульти та не могла приймати статини через побічні ефекти. Її страхова компанія також не погодилася оплачувати ін’єкційні препарати для зниження холестерину.
Кілька місяців тому рівень ЛПНЩ-холестерину в неї становив 190 мг/дл, що вважається небезпечним показником.
“У мене не було нічого. Потім я дізналася про це дослідження”, – сказала Томас.
Інфузію вона отримала 30 березня. Через два тижні її рівень холестерину знизився до 50 мг/дл.
Зоозахисники закликали не залишати домашніх улюбленців всередині автомобіля під час спеки через критичну небезпеку перегріву. Небайдужих громадян просять негайно повідомляти поліцію у разі виявлення таких випадків.
ООН і Міжнародний союз електрозв’язку запускають глобальну комісію AI for Good, яка має об’єднати керівників технологічних компаній і представників держав. Перше засідання відбудеться 8 липня в Женеві.
Netflix готує нову комедійну шпигунську стрічку, головні ролі в якій виконають Генрі Кавілл і Кевін Гарт. Актори зіграють агентів-суперників, які змушені об’єднатися за незвичних обставин.
Іран експортував понад 40 млн барелів нафти після того, як США зняли морську блокаду портів країни, і тепер продає нафту приблизно на 20% дорожче, ніж до війни, заявив речник парламенту і головний переговорник Мохаммад Багер Галібаф.
Близько 90% людей у світі є правшами, тоді як лівшів – приблизно 10%. Така закономірність зберігається незалежно від країни чи культури, і вчені вже давно намагаються зрозуміти, чому більшість людей використовують саме праву руку.