Експериментальна генна терапія відновила імунітет у дітей з вродженим імунодефіцитом

Джерело: Medical Xpress

Експериментальна генна терапія успішно відновила імунну функцію у всіх дев’яти дітей, які лікувалися від рідкісного та небезпечного для життя імунного розладу, що називається важкий дефіцит адгезії лейкоцитів-I, або LAD-I.

LAD-I – це генетичне захворювання, на яке страждає приблизно один з мільйона людей у світі. Він спричинений мутаціями в гені, який виробляє CD18 – білок, що дозволяє білим кров’яним клітинам переміщатися з кровотоку до вогнищ інфекції.

За відсутності цього критично важливого білка люди з важкою формою LAD-I  залишаються вразливими до небезпечних, рецидивуючих бактеріальних та грибкових інфекцій. Без лікування виживання після дитячого віку є рідкісним явищем.

У дослідженні, яке тривало 2 роки, взяли участь 9 пацієнтів віком від 5 місяців до 9 років, які отримували терапію в трьох клінічних центрах. Усі дев’ять дітей добре реагували на лікування і нині живуть без симптомів захворювання. Їхні шкірні ураження та сильно запалені ясна, характерні ознаки LAD-I, зникли, і вони здатні боротися з інфекціями так само як і їхні однолітки зі здоровою імунною системою.

Як працює лікування

Досі єдиним методом лікування LAD-I була трансплантація кісткового мозку від донора стовбурових клітин. Однак, після трансплантації можуть виникати небезпечні для життя побічні ефекти. Наприклад, донорські клітини можуть почати атакувати організм реципієнта.

Експериментальна терапія, розроблена компанією Rocket Pharmaceuticals, Inc., генетично коригує стовбурові клітини крові пацієнтів. Тобто, пацієнти стають “донорами” для себе ж, завдяки чому потенційно усуваються багато з відомих нині ризиків.

Спочатку стовбурові клітини крові пацієнта збирають, а потім змінюють за допомогою лентивірусного вектора — модифікованого вірусу, призначеного для безпечної доставки генетичного матеріалу в клітини. Вектор переносить функціональну копію ураженого гена, що кодує CD18, у стовбурові клітини крові пацієнта, які потім вводяться назад пацієнту для виробництва здорових імунних клітин.

Вчені повідомляють, що всі пацієнти після терапії мали достатній рівень білка CD18, нормалізували кількість білих кров’яних тілець і мали значно менше важких інфекцій, що потребували госпіталізації. Крім того, не спостерігалось жодних серйозних побічних ефектів.

20-річний чоловік у Китаї зробив тату хреста на шиї, після чого воно зникло через п’ять місяців, а на його місці з’явилась некротична виразка (відмирання тканин).

Індійські чиновники заявили, що продовжуватимуть купувати дешеву нафту в Росії, попри погрози санкцій з боку президента США Дональда Трампа.

2 серпня у тимчасово окупованому Мелітополі (Запорізька область) знищили одразу п’ятьох “кадирівців”.

За даними медіа, 2 серпня в Росії внаслідок вибухів у Волгоградській області вийшов з ладу магістральний газопровід “Центральна Азія — Центр”.

Доповідь ООН присвячена пошуку шляхів підвищення ефективності та скорочення витрат показав, що доповіді ООН мало хто читає.