Експериментальна генна терапія відновила імунітет у дітей з вродженим імунодефіцитом
Джерело: Medical Xpress
Експериментальна генна терапія успішно відновила імунну функцію у всіх дев’яти дітей, які лікувалися від рідкісного та небезпечного для життя імунного розладу, що називається важкий дефіцит адгезії лейкоцитів-I, або LAD-I.
LAD-I – це генетичне захворювання, на яке страждає приблизно один з мільйона людей у світі. Він спричинений мутаціями в гені, який виробляє CD18 – білок, що дозволяє білим кров’яним клітинам переміщатися з кровотоку до вогнищ інфекції.
За відсутності цього критично важливого білка люди з важкою формою LAD-I залишаються вразливими до небезпечних, рецидивуючих бактеріальних та грибкових інфекцій. Без лікування виживання після дитячого віку є рідкісним явищем.
У дослідженні, яке тривало 2 роки, взяли участь 9 пацієнтів віком від 5 місяців до 9 років, які отримували терапію в трьох клінічних центрах. Усі дев’ять дітей добре реагували на лікування і нині живуть без симптомів захворювання. Їхні шкірні ураження та сильно запалені ясна, характерні ознаки LAD-I, зникли, і вони здатні боротися з інфекціями так само як і їхні однолітки зі здоровою імунною системою.
Як працює лікування
Досі єдиним методом лікування LAD-I була трансплантація кісткового мозку від донора стовбурових клітин. Однак, після трансплантації можуть виникати небезпечні для життя побічні ефекти. Наприклад, донорські клітини можуть почати атакувати організм реципієнта.
Експериментальна терапія, розроблена компанією Rocket Pharmaceuticals, Inc., генетично коригує стовбурові клітини крові пацієнтів. Тобто, пацієнти стають “донорами” для себе ж, завдяки чому потенційно усуваються багато з відомих нині ризиків.
Спочатку стовбурові клітини крові пацієнта збирають, а потім змінюють за допомогою лентивірусного вектора — модифікованого вірусу, призначеного для безпечної доставки генетичного матеріалу в клітини. Вектор переносить функціональну копію ураженого гена, що кодує CD18, у стовбурові клітини крові пацієнта, які потім вводяться назад пацієнту для виробництва здорових імунних клітин.
Вчені повідомляють, що всі пацієнти після терапії мали достатній рівень білка CD18, нормалізували кількість білих кров’яних тілець і мали значно менше важких інфекцій, що потребували госпіталізації. Крім того, не спостерігалось жодних серйозних побічних ефектів.
- Вчені представили результати дослідження нової стратегії лікування діабету другого типу, яка може значно зменшити або й зовсім усунути потребу в інсулінотерапії.
- Управління з продовольства і медикаментів США (FDA) дозволило використовувати ескетаміновий назальний спрей під назвою “Spravato” для самостійного лікування депресивного та посттравматичного розладів.
- Британський професор Пол Воркман здійснив масштабний прорив у лікуванні раку кісток, відомого як хордома.
Суддя Вищого антикорупційного суду помістив під варту одну з фігуранток операції “Мідас” щодо корупції в енергетичній сфері.
Кінокомпанія Sony Pictures оголосила про початок зйомок нового фільму франшизи “Джуманджі”.
Федеральна прокуратура Німеччини заявила, що запобігла атакам на ізраїльські та єврейські об’єкти. Затриманий підозрюваний купив автомат та пістолети для здійснення нападів у Європі.
Міністерство економіки, довкілля та сільського господарства у взаємодії з партнерами країн G7 протягом тижня має намір подати на затвердження уряду пропозиції щодо нового складу Наглядової ради АТ “НАЕК “Енергоатом”. Нині вже розпочали роботу зі списками можливих кандидатів. Радник, який допомагає міністерству, вже обраний.
Канада хоче взяти участь у пісенному конкурсі “Євробачення”. Пояснюють це “захистом ідентичності”.