Експериментальна генна терапія відновила імунітет у дітей з вродженим імунодефіцитом
Джерело: Medical Xpress
Експериментальна генна терапія успішно відновила імунну функцію у всіх дев’яти дітей, які лікувалися від рідкісного та небезпечного для життя імунного розладу, що називається важкий дефіцит адгезії лейкоцитів-I, або LAD-I.
LAD-I – це генетичне захворювання, на яке страждає приблизно один з мільйона людей у світі. Він спричинений мутаціями в гені, який виробляє CD18 – білок, що дозволяє білим кров’яним клітинам переміщатися з кровотоку до вогнищ інфекції.
За відсутності цього критично важливого білка люди з важкою формою LAD-I залишаються вразливими до небезпечних, рецидивуючих бактеріальних та грибкових інфекцій. Без лікування виживання після дитячого віку є рідкісним явищем.
У дослідженні, яке тривало 2 роки, взяли участь 9 пацієнтів віком від 5 місяців до 9 років, які отримували терапію в трьох клінічних центрах. Усі дев’ять дітей добре реагували на лікування і нині живуть без симптомів захворювання. Їхні шкірні ураження та сильно запалені ясна, характерні ознаки LAD-I, зникли, і вони здатні боротися з інфекціями так само як і їхні однолітки зі здоровою імунною системою.
Як працює лікування
Досі єдиним методом лікування LAD-I була трансплантація кісткового мозку від донора стовбурових клітин. Однак, після трансплантації можуть виникати небезпечні для життя побічні ефекти. Наприклад, донорські клітини можуть почати атакувати організм реципієнта.
Експериментальна терапія, розроблена компанією Rocket Pharmaceuticals, Inc., генетично коригує стовбурові клітини крові пацієнтів. Тобто, пацієнти стають “донорами” для себе ж, завдяки чому потенційно усуваються багато з відомих нині ризиків.
Спочатку стовбурові клітини крові пацієнта збирають, а потім змінюють за допомогою лентивірусного вектора — модифікованого вірусу, призначеного для безпечної доставки генетичного матеріалу в клітини. Вектор переносить функціональну копію ураженого гена, що кодує CD18, у стовбурові клітини крові пацієнта, які потім вводяться назад пацієнту для виробництва здорових імунних клітин.
Вчені повідомляють, що всі пацієнти після терапії мали достатній рівень білка CD18, нормалізували кількість білих кров’яних тілець і мали значно менше важких інфекцій, що потребували госпіталізації. Крім того, не спостерігалось жодних серйозних побічних ефектів.
- Вчені представили результати дослідження нової стратегії лікування діабету другого типу, яка може значно зменшити або й зовсім усунути потребу в інсулінотерапії.
- Управління з продовольства і медикаментів США (FDA) дозволило використовувати ескетаміновий назальний спрей під назвою “Spravato” для самостійного лікування депресивного та посттравматичного розладів.
- Британський професор Пол Воркман здійснив масштабний прорив у лікуванні раку кісток, відомого як хордома.
Президент Чехії Петр Павел заявив в інтерв’ю BBC, що Захід не повинен тиснути на Україну з вимогою якнайшвидше звільнити всі окуповані території, якщо це означатиме надмірні людські втрати. За його словами, підтримка України має ґрунтуватися на реалістичному підході, а не на примарних очікуваннях миттєвої перемоги.
Коли мова заходить про турботу про здоров’я, більшість людей згадує про харчування, фізичну активність або психічний стан. Але часто поза увагою залишається один важливий аспект – стан ротової порожнини.
The Weatherman Foundation – це благодійний фонд, створений американкою Елізабет Везермен та її чоловіком Ендрю Данканом невдовзі після початку повномасштабного вторгнення Росії в Україну. Президенткою Фонду його Меган Моббс. Меган – донька генерала армії США, радника президента Трампа Кіта Келлога. Для неї головне не титули, а вибір, коли Росія напала на Україну, подружжя вирішило діяти і заснувало фонд на честь батька, який у молодості був військовим кореспондентом і знав, що таке війна зсередини.
На одному з пляжів на заході Ірландії подружжя Кейт і Джон Гей натрапило на пляшку з посланням, яка пропливла майже 3 тисячі кілометрів через Атлантичний океан. У ній була записка від пари закоханих – Аніти Моран та Бреда Сквайрса – яку вони залишили ще у 2012 році після побачення на канадському острові Белл.
Останні події в Польщі, пов’язані з демонтажем українських символів та ігноруванням проявів ксенофобії, засвідчують тривожну тенденцію: польська держава не дає належної відповіді на зростання антиукраїнських настроїв. Про це пише польський журналіст і публіцист Міхал Ольшевський у своїй колонці для “Gazeta Wyborcza”.