Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії
Джерело: ВВС
Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.
Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.
Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.
Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.
У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.
Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.
Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.
Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.
- Нове масштабне дослідження вказує на можливий зв’язок між гестаційним діабетом та довгостроковим впливом на мозок як у матерів, так і у їхніх дітей. Огляд, який об’єднав дані з 48 досліджень за майже 50 років, свідчить, що діабет під час вагітності може мати наслідки, які виходять далеко за межі пологів, впливаючи на пам’ять, навчання та психічне здоров’я.
Пресслужба Міжнародного олімпійського комітету повідомила, якими будуть офіційні талісмани зимових Олімпійських і Паралімпійських ігор в Мілані-Кортіні.
Робітники КП “Центру поводження з тваринами” разом із волонтерками-швачками пошили 100 теплих светрів для короткошерстих собак, які перебувають в Харківському міському притулку.
В одній із церков у центрі Рима після реставрації з’явився образ ангела, який має риси, схожі на прем’єр-міністерку Італії Джорджу Мелоні. Публікація викликала резонанс, після чого Міністерство культури Італії оголосило про перевірку, а сама Мелоні відреагувала на ситуацію з гумором.
У ніч із неділі на понеділок, 2 лютого, настане друга повня цього року – так званий Сніжний Місяць. Лютнева повня традиційно пов’язана із зимовою порою та сильними снігопадами, характерними для цього періоду в Північній Америці.
Демократи в Палаті представників США повідомили керівництво Республіканської партії, що не підтримуватимуть ухвалення пакета фінансування за прискореною процедурою. Такий крок ускладнює план спікера Палати представників Майка Джонсона швидко ухвалити документ і відновити роботу федерального уряду.