Лікарі вперше зупинили розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою генної терапії
Джерело: ВВС
Хворобу Гантінгтона вперше вдалося уповільнити за допомогою нової терапії, повідомили дослідники з Університетського коледжу Лондона.
Хвороба, яка передається у спадок, руйнує клітини мозку й поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона та бічного аміотрофічного склерозу.
Згідно з даними клінічного випробування, застосування генної терапії дало змогу знизити швидкість прогресування хвороби на 75%. Це означає, що зміни у стані пацієнтів, які зазвичай відбуваються протягом одного року, розтягнулися на чотири роки.
Терапія передбачає введення в мозок модифікованого вірусу з фрагментом ДНК, який запускає вироблення молекул, що знижують рівень мутантного білка huntingtin. Процедура проводиться під час операції тривалістю 12-18 годин.
У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів. Через три роки після лікування у них зафіксували уповільнення когнітивних і рухових порушень. Також рівень маркерів загибелі клітин у спинномозковій рідині не зріс, а навіть знизився.
Лікування визнано безпечним, хоча в окремих випадках виникали побічні ефекти у вигляді головного болю та запалення, які вдалося усунути.
Хвороба Гантінгтона є спадковою патологією, яка проявляється переважно у віці 30–40 років і призводить до загибелі клітин мозку. За оцінками, у Європі, США та Великій Британії понад 75 тисяч осіб живуть із цим діагнозом, ще сотні тисяч є носіями генетичної мутації.
Компанія uniQure, що розробила терапію, планує у 2026 році подати заявку на ліцензування препарату у США.
- Нове масштабне дослідження вказує на можливий зв’язок між гестаційним діабетом та довгостроковим впливом на мозок як у матерів, так і у їхніх дітей. Огляд, який об’єднав дані з 48 досліджень за майже 50 років, свідчить, що діабет під час вагітності може мати наслідки, які виходять далеко за межі пологів, впливаючи на пам’ять, навчання та психічне здоров’я.
Президент США Дональд Трамп розпочав внутрішні обговорення щодо можливого виведення частини американських військ із Європи. Головними причинами роздратування Білого дому стали відмова союзників допомагати в Ормузькій протоці та відсутність поступок у питанні придбання Гренландії.
Прем’єр-міністр Ізраїлю Беньямін Нетаньягу розпорядився розпочати прямі переговори з ліванським урядом. Зустрічі відбудуться у Вашингтоні вже наступного тижня, а їхнім пріоритетом стане демілітаризація регіону та встановлення офіційних мирних відносин.
Спецпосланець президента РФ Кирил Дмітрієв прибув до Вашингтона для обговорення з командою Дональда Трампа умов завершення війни в Україні та відновлення двосторонньої економічної співпраці. Сторони намагаються знайти спільну мову до завершення терміну дії нафтових пільг для Москви.
В Одесі відбулося прощання з трьома жертвами російської дронової атаки, яка сталася в ніч на 6 квітня. Унаслідок влучання безпілотника в багатоквартирний будинок загинули 31-річна жінка, її маленька донька та ще одна мешканка. Провести загиблих в останню путь прийшли рідні, друзі та колеги.
Перша леді США Меланія Трамп зібрала журналістів у Білому домі для несподіваної заяви, щоб раз і назавжди спростувати чутки про її причетність до оточення Джеффрі Епштейна. Вона категорично заперечила будь-який зв’язок із померлим фінансистом, назвавши повідомлення про їхню співпрацю “брехнею”, яка має припинитися.